2026年7月，英矽智能自主研发的Rentosertib（ISM001-055）正式启动III期临床试验，成为全球首款由AI发现全新靶点、AI设计全新分子并推进至上市前最后验证阶段的候选药物。同月，公司发布业绩预告，2026年上半年实现扭亏为盈，临床与财务数据双双兑现。

放眼整个AI制药行业，2026年，全球AI驱动的新药临床管线增至179个，9个进入III期，剂泰科技的制剂创新、Generate Biomedicines单克隆抗体、德睿智药的口服小分子等，多家企业管线同步闯入关键阶段，行业迎来“临床验证之年”。

英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰也将2026年视为AI制药的分水岭。“上半场比的是算法和平台能力，下半场比的是能不能拿出临床结果。到今天还没有一款完全由AI研发的创新药获批上市，如果成功，证明的是AI设计的分子经得住大规模人体试验的验证。”

行业分水岭已至

AI制药的兴起，源于传统制药模式的效率瓶颈。根据PhRMA（美国药物研究与制造商协会）的数据，开发一款新药平均需要10至15年，成本高达26亿美元（含失败成本），进入临床试验的分子实体最终获批的仅约12%。如今AI技术介入较为成熟的，正是周期长、失败率高的早期发现阶段。

健康通副总裁、首席发展官张畅认为，AI在制药行业目前主要解决的是“发现”环节的问题，即在靶点和分子不明确时做海量搜索、缩小候选范围，核心依赖数据和算力。但从靶点发现和分子生成到真正成药，中间还要经历药理学验证、药物化学优化、药物分析检验、药剂学制备以及一二三期临床试验等多个环节。

2026年被行业视为AI制药的“临床验证之年”。据insight数据，AI驱动的新药临床管线从2017年的4个增至2026年6月的179个，9个进入III期。据了解，年初以来，剂泰科技、德睿智药等多家企业相继宣布其由AI设计的产品进入了III期临床试验阶段。资本市场上，港股AI制药已形成英矽智能、晶泰控股、剂泰科技“三小龙”格局。

跨国药企明显加大了对AI制药的投入力度。今年1月，罗氏以10.5亿美元收购病理AI企业PathAI，创下AI制药赛道历史最高交易纪录；同月，阿斯利康收购Modella AI，在全球范围推进AI驱动的肿瘤新药研发。监管框架也在逐步建立。2026年1月，美国FDA与欧洲EMA联合发布了《人用药品和生物制品研发中人工智能良好实践指导原则》，这是全球主要监管机构首次就AI在药物研发中的应用联合发声。

任峰判断，2026年是AI制药的一个分水岭。“如果说上半场大家比的是算法、平台和技术能力，那从今年开始，下半场真正比的，是能不能拿出临床结果。全球已有不少AI驱动的药物进入临床，也有项目推进到III期，但到今天为止，还没有一款完全由AI研发的创新药正式获批上市。如果Rentosertib成功，证明的不是AI能不能更快做出分子，而是AI设计出来的全球首创分子，能否真正经得住大规模人体试验的验证。”

任峰将英矽智能的商业模式概括为“既卖铲子，也自己挖金矿”。“卖铲子”是把AI软件放出去让客户自己使用、自己判断，这是建立信任的方式；“自己挖金矿”是通过自研管线推进药物开发，这是创造核心价值的方式。两条线并行不悖、相互赋能。软件是“敲门砖”，客户用着用着发现效果确实好，就会想扩大合作。

财务数据上，英矽智能也跨过了盈利分水岭。公司预计2026年上半年收入约1.03亿美元，同比增长约272.7%至287.3%；净利润为3350万至3950万美元，成功实现同比扭亏为盈；经调整净利润预计为4550万至5150万美元。

首款AI制药进入III期临床

行业在迅速发展，但目前全球还没有一款完全由AI研发的创新药正式获批上市。英矽智能的Rentosertib，则是首款进入III期临床的全球首创AI药物。

2024年，英矽智能在《自然·生物技术》上发表的论文，首次完整展示了从靶点发现到分子设计均由AI驱动的药物研发闭环。彼时，英矽智能的Pharma.AI平台刚刚完成一次重要验证，它用一种全新的方式，发现了一个治疗特发性肺纤维化（IPF）的全新靶点，并设计出了针对性的小分子化合物。这个后来被命名为Rentosertib（ISM001-055）的分子，从启动项目到提名临床前候选化合物，只用了不到18个月，合成和测试的分子不到80个。

接下来就是迅速推进，2026年4月，Rentosertib的雾化吸入制剂获得国家药监局药品审评中心（CDE）的临床试验批准；同年7月，Rentosertib正式启动III期临床试验。这也意味着，这款由AI发现靶点、AI设计分子的药物，正式进入了上市前的关键阶段。

Rentosertib并非孤例。自2021年以来，英矽智能已经提名了31个临床前候选化合物（PCC），其中13个获得IND批件。2026年前5个月，又有6款PCC被高效提名，靶向GIPR的减肥候选药ISM0676，在临床前模型中实现31.3%的减重效果；曾经被视为“不可成药”的KRAS靶点，也被其候选药物ISM6166撬动。

公司披露的数据显示，项目从立项到提名临床前候选化合物，平均时间为12至18个月，单项目合成并测试的分子数量在60至200个。

支撑这一效率的，是英矽智能内部搭建的一套AI工具链。公司将其底层系统分为几大模块，Biology42负责生物学的问题，如靶点发现；Chemistry42负责化学的问题，如分子生成和优化；Medicine42赋能临床预测；而Science42集成了大模型等工具辅助研发。2026年，这套系统上又增加了大模型训练框架MMAI Gym和自动化实验室的自主化系统LabClaw，前者内置超过1000个药物研发基准测试和约1200亿Token的专业数据，用于训练基础模型在制药领域专有任务上的表现；后者尝试用多类AI智能体协调自动化实验室的多个操作步骤，同时保留人工审核节点。

这些技术布局指向同一个目标，把药物发现中那些重复性高、可标准化的环节交给算法和自动化设备，让研究人员把精力集中在需要创造性判断的环节上。英矽智能创始人Alex Zhavoronkov将这一愿景表述为“制药超级智能”（Pharmaceutical Superintelligence）。

在任峰看来，只有把技术真正用在药物研发实践中，才能清楚地看到平台的哪些能力已经成熟、哪些模块还需要增强。

张畅表示，AI把更多选手更快地送到了马拉松的起跑线上，但能不能跑完全程，AI解决不了。传统制药该走的每一步，AI制药一样要走。因此，AI制药在分子找到之后所面临的风险和挑战，与传统制药本质上是一样的。而AI制药特有的风险集中在数据质量、算力供给和模型可靠性上。如果英矽智能等企业的管线能陆续跑出结果，整个行业的信心会更强。AI制药更大的价值或许不在于“跑得更快”，而在于它选拔出来的选手跑完全程的概率更高。

改写效率曲线

AI对制药行业的重构，最终落点在患者端，让缺少有效治疗方案的疾病，有机会更快等到可及的药物。

中研普华产业研究院发布的数据显示，全球AI制药市场2025年规模约24.9亿美元，2035年有望突破460亿美元，复合年增长率有望超过33%。从行业层面看，AI正在系统性地改写药物研发的效率曲线。

任峰认为，研发效率整体提升之后，创新药的发现者会变得更加“分散”和“多元”。AI驱动的研发模式降低了对个体经验的依赖，以前靠的是化学家、生物学家的个人知识积累和直觉判断，现在靠的是数据驱动。

与之相对应的是更多源头创新的涌现。传统模式下，很多药企为了控制风险选择成熟靶点做微创新，不敢碰真正新的方向。但AI让探索以往难以触达的新靶点成为可能。Rentosertib针对的靶点TNIK，全球只有英矽智能有药物进入临床。“这种源头创新的能力，意味着未来不仅有‘量’的增加，更有‘质’的突破。”任峰表示。

效率改善的直接受益者是患者。以特发性肺纤维化为例，过去十多年没有新机制药物获批，大量患者面临无药可用的困境。Rentosertib的IIa期临床数据显示，该药物不仅减缓了肺功能下降，还观察到了肺功能改善的信号。III期研究预计2028年至2029年完成，如果最终获批，将打破这一局面。

从更宏观的视角看，AI对医药行业的意义不止于单一靶点或单一药物。一套成熟的AI平台能够在多个疾病领域并行推进。英矽智能的管线覆盖纤维化、肿瘤、免疫、代谢、神经等多个领域。这种多线作战的能力在传统研发模式下难以实现，传统Biotech可能同时只能聚焦推进三五条管线，因为每条管线从靶点发现到PCC就要花四年半、上千万美元。而在英矽智能，从靶点发现推进到PCC平均只要12至18个月，成本降到几百万美元。同样的资源可以覆盖更多管线，这降低了单一项目失败带来的系统性风险。

任峰认为，这种变化最终要传导到患者端才有意义。“研发周期缩短了、成本降低了，不一定意味着药价就一定降多少，因为药价涉及很多因素，但它意味着患者能更早地用上新的治疗手段。尤其是那些罕见病、目前无药可治的疾病，AI让针对这些疾病的药物研发在经济上变得可行了。以前花十年、十亿美元做一个药，针对小病种可能收不回成本；现在成本降到五分之一甚至十分之一，更多‘小众’疾病就有了被关注、被治疗的可能。”

在2026年这个节点上，一个由AI发现和设计的药物已经站在了III期的起跑线上。它是否能够完成从算法到患者的完整闭环，答案将在未来几年内逐渐揭晓。

一线对话

英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士：

AI让好药有机会来得更快

北京商报：英矽智能在AI制药行业中最核心的优势是什么？有观点认为，AI制药效率的提升不等于临床成功率提升，您对此如何看待？

任峰：英矽智能最核心的优势在于真正实现了“端到端”的AI驱动药物研发体系。从靶点发现、分子设计、分子优化，到后续的适应症拓展，整个研发链条都由我们的AI平台深度赋能。

“效率提升并不等于临床成功率提升”这样的质疑是合理的。现阶段，AI在临床前研发中的赋能作用最为突出；而在临床阶段，影响力仍然相对有限。临床试验属于高度监管的领域，即便AI能够提出更优的设计或执行方案，也必须经过监管机构审批后才能落地。但这并不意味着AI只能提升效率，而无法提升成功率。

北京商报：AI制药过去更多是技术层面的讨论，现在开始有产品启动III期临床试验。站在这个节点上，您觉得行业接下来的突破口是什么？

任峰：从业务突破来看，比较期待的是AI结合类器官和器官芯片，逐步替代部分动物实验。这也是包括FDA在内的监管机构目前非常支持的方向。动物实验一直是药物研发的重要工具，但它对人体临床结果的预测并不总是理想。如果未来能通过类器官、器官芯片和AI建模，获得比动物实验更好的预测性和机制解释能力，那不仅有望减少动物使用，也有机会真正提升临床转化成功率。在英矽智能，我们也在依托自动化实验室，搭建以肝类器官为核心的自动化筛选和评价平台，用于早期肝毒性评估。

北京商报：AI制药能给普通人带来哪些感受到的变化？您预计普通人什么时候能用上一款真正“AI设计”的药？

任峰：最直接的变化是，以前有些病没药可用，未来可能会有药了。另外的变化是让好药有机会来得更快。传统新药研发往往要十年以上，而AI已经在明显缩短早期研发时间。虽然临床阶段还很难大幅提速，但至少在源头创新上，速度提升很明显。对患者来说，快一点就多一分希望。

我的判断是第一款完全由AI发现和设计的药物，有望在2030年前后获批上市。一旦这个范式被验证，后面会有越来越多AI药物进入不同疾病领域。到那个时候，大家可能不会特别在意它是不是“AI设计”的，患者真正关心的还是它有没有效、能不能更快用上。

北京商报记者 董亮 王悦彤