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《AI制药，最有业绩支撑的4家公司》

2023年，全球AI辅助药物研发相关支出已超过119亿美元，且投入规模仍在持续扩大，市场预计到2032年将增长至约746亿美元。背后的直接原因在于制药行业研发成本和周期持续攀升。一款新药从立项到获批，平均投入已升至约25.6亿美元，研发周期普遍在10至17年之间。在成本压力和研发效率约束下，药企开始将AI作为降低试错成本的重要工具。现阶段，AI在临床前靶点筛选、分子设计和候选化合物优化等环节，已能够显著缩短研发流程并减少无效投入，成为药企实际采用的降本手段。

本期梳理主要围绕AI在制药环节的实际应用、全球及国内的市场测算、主流的商业化模式以及行业核心竞争力展开。通过对英矽智能、晶泰科技、泓博医药和成都先导等领先企业的布局分析，揭示算法与高质量数据如何成为企业在马太效应中胜出的关键。

一、效率革命

在药物研发的漫长跑道上，AI发挥作用最成熟的环节集中在临床前。根据Nature Reviews统计的平均支出数据，从靶点发现到筛选出苗头化合物，传统方法通常需要花费9400万美元，而利用AI技术后的英矽智能可以将这笔费用压缩到惊人的20万美元，缩减比例超过90%。时间上的节省同样显著，传统模式下这一过程要折腾一年，而AI只需两个月。这种效率的飞跃源于虚拟筛选技术，它能从上亿个化合物中快速锁定有潜力的分子，极大地减少了现实试验中需要投入的化合物数量。

这种技术应用并没有改变药物研发基于实验科学的本质，临床试验中的真实数据依然不可替代。目前来看，AI尚未能精准预测药物在复杂人体系统中的异质性反应。同时，监管层面也维持着严格的标准，安全性证明依然只能依靠临床试验。这意味着AI目前的角色更像是强力辅助，通过ADMET预测等方式优化分子结构，在进入临床前就尽可能排除掉那些容易失败的选手。这种在早期阶段的“排雷”不仅节省了成本，更通过数据驱动的优化提高了后续研发的成功率。

除了降本增效，AI还在分子创新上展现出打破常规的可能。传统的化合物设计往往受限于药化专家的既有认知和已有的编码规则。而AI基于生成对抗网络和强化学习，可以实现由数据驱动的自主设计。这种“跳出框框”的思考带来了靶点创新和分子结构创新，具备开发同类首创药物的潜力。比如在药物重定向方面，基于相似性网络寻找老药的新适应症，可以直接跨过早期环节进入临床二期，开发效率的提升非常直截了当。

二、商业模式

目前行业内主要存在三种商业模式，分别是卖服务的SaaS模式、做外包的AI+CRO模式以及自研管线的AI+Biotech模式。

从实际的生意逻辑来看，SaaS模式对于很多新入局的公司来说并不是一个理想的选择。虽然这种模式对数据依赖低、现金流回流快且利润率高，但它的天花板非常明显。以行业头部公司薛定谔为例，虽然它几乎拥有全球前20的所有大型药企客户，2024年的软件收入达到了1.8亿美元，但其软件业务的增长率正处于下滑趋势。这意味着大客户的市场已经接近饱和，新入局者想要证明自己的软件更优秀，需要投入极高的成本，回报率往往并不理想。

相比之下，AI+CRO和AI+Biotech正在成为企业盈利的大趋势。这两者的核心区别在于知识产权的归属，但最终目的都是回归研发本质，依赖分子实体的商业化来换取收入。AI+CRO通过技术服务外包与大量药企合作，在获取服务收入的同时，还能利用广泛的项目合作沉淀多维度的数据，反哺自家的算法模型。

而AI+Biotech通过推进自研管线，能更快地验证AI平台的实际能力。英矽智能的INS018_055就是一个典型案例，这个用于治疗特发性肺纤维化的分子已经进入临床2a期，并获得了令人鼓舞的结果，这为公司的平台价值提供了最有力的背书。

国内市场的潜力同样不容小觑。参考化学药物IND数量的增长率，预计到2028年，国内AI制药的潜在市场价值将达到380亿元，到2033年则有望突破1770亿元。这个测算考虑了临床前管线的推进速度以及不同临床阶段对外的付款价格。随着英矽智能和晶泰科技等公司在资本市场的活跃，国内AI制药的造血能力正在逐步增强。虽然2022年受全球环境影响融资热度有所起伏，但2024年市场已经表现出回暖迹象，资金正向那些拥有成熟平台和管线进度的领先者集中。

三、算法与数据

算法和数据是制药行业技术迭代的核心生产要素，而算力在目前看来并不是最关键的瓶颈。算力影响的只是计算处理的几天延迟，这在长达数年的药物研发周期中几乎可以忽略不计。真正的竞争焦点在于高质量数据的生产能力。目前行业内普遍面临数据孤岛的问题，实验数据涉及核心利益，长期来看药企之间不太可能实现大规模共享。因此，谁能自己生产高质量、成规模的数据，谁就能构建起长期的竞争壁垒。

高质量数据并不是传统实验数据的简单堆积。AI训练对数据的要求极其苛刻，需要结构良好、完全注释且具有鲁棒性。传统的制药企业和大型CRO虽然拥有海量历史数据，但这些数据往往缺乏信息化处理，或者在采集点的颗粒度上达不到AI训练的要求。例如代谢类数据如果记录的时间点跨度太大，AI预测的准确度就会受阻。此外，AI模型需要大量的失败案例来学习，而药企在传统流程中更倾向于保留成功的经验，这就造成了训练集的数据偏好。

为了解决这个问题，领先的公司开始尝试将人工智能与机器人实验室结合。晶泰科技的模式非常有代表性，他们以AI模型作为大脑进行反应预测和实验设计，以实验室机器人作为手去执行化学合成和数据治理。这种干湿实验的闭环，让公司可以根据AI的训练需求专门设计实验方案，生成的实验数据直接“喂养”模型，进入持续迭代的循环。这种试验平台、AI团队与药物研发团队三位一体的架构，构成了目前技术型AI制药公司的核心壁垒。

四、领跑者的技术

英矽智能作为行业的先行者，其利用Pharma.AI平台识别出的TNIK靶点，证明了AI在复杂组学数据中发掘新靶点的能力。通过自动化实验室的加持，公司目前已有10个分子获得临床试验许可，产品线覆盖了肿瘤、纤维化、免疫等多个领域。特别是在BD合作上，公司与赛诺菲达成的合作总价值最高可达12亿美元，与复星医药、美纳里尼等药企的交易也接连落地。这种多支柱的商业模式不仅提供了现金流，更通过与制药巨头的深度绑定，完成了从技术概念到产业应用的验证。

晶泰科技则展现了另一种路径，即基于量子物理、人工智能与机器人的平台化能力。在针对GPX4靶点的研究中，公司在无参考化合物的情况下，28天内就通过XFEP平台和主动学习成功预测了活性位点中的关键药效团，并快速筛选出3个活性分子。这种平台化能力的溢出效应已经开始覆盖新材料、石油化工和农业等多个领域。对于投资者而言，管线开发的进度是实力的背书，而技术能够横向扩展的能力则决定了公司的长期天花板。

总的来看，AI制药正在从单纯的降本增效工具向分子创新阶段跨越。行业格局正在发生分化，早期创立的企业凭借先发优势积累了大量项目经验，容易形成马太效应。虽然目前还没有AI自主设计的药物正式上市，且早期部分项目如DSP-1181也经历过研发终止的曲折，但随着算法对合成性的兼顾和高质量数据的积累，后继者们正在快速补位。这场关于效率和创新的长跑，最终拼的是谁能把干湿实验室的闭环做得更扎实，谁能在数据孤岛的现实中持续生产出有竞争力的分子实体。

五、重点公司： 英矽智能、晶泰控股、泓博医药、成都先导。