上海莱士SR604注射液新增适应症临床试验申请获受理
上海莱士8月26日发布公告称，近日，公司收到国家药监局签发的《受理通知书》，其SR604注射液新增“血管性血友病患者出血发作的预防治疗”适应症开展临床试验申请获得受理。
上证报中国证券网讯 上海莱士8月26日发布公告称，近日，公司收到国家药监局签发的《受理通知书》，其SR604注射液新增“血管性血友病患者出血发作的预防治疗”适应症开展临床试验申请获得受理。
SR604注射液是一种人源化高亲和力结合人活化蛋白C，特异性抑制人活化蛋白C抗凝血功能的单克隆抗体制剂。此前，公司已按治疗用生物制品1类要求，就“血友病A/B及先天性凝血因子Ⅶ缺乏症患者出血发作的预防治疗”适应症递交临床试验申请，并于2023年12月21日获得受理，2024年3月5日获批开展临床试验，目前已取得初步安全性和有效性数据，进入疗效探索Ⅱb期试验阶段。
此次新增的血管性血友病适应症极具意义。血管性血友病（VWD）是一种因血管性血友病因子（VWF）异常导致的遗传性出血性疾病，在前期血友病临床试验基础上，公司现申请开展针对血管性血友病患者的Ⅱ期剂量探索试验，包括0.2mg/kg剂量组每4周给药一次及0.4mg/kg剂量组每4、6、8周给药一次的多剂量用药间隔试验。若该品种研制成功，将有望显著改善血管性血友病患者的用药体验。
值得一提的是，截至本公告披露日，全球尚无与该药物同靶点的产品上市，也没有抗体药物获批上市用于血管性血友病的预防治疗。这意味着，一旦公司的SR604注射液在该适应症上研发成功，将填补行业空白，在市场竞争中占据有利地位。
不过，由于药物研发的特殊性，从临床试验到获批上市，周期长、环节多，易受到诸多不可预测的因素影响。后续，上海莱士将密切关注国家药监局的审评情况，按新药临床研究技术要求准备开展临床研究。此次SR604注射液新增适应症的临床试验申请及后续试验的开展，不会对其原适应症的临床试验产生影响。（蔡文俊）