生物医疗行业一周资讯（04.21-04.27）
世界首个完全由AI设计的CRISPR基因编辑器来了！已成功编辑人类DNA，且免费开源
CRISPR基因编辑是公认的21世纪以来最受关注、最具突破性的生命科学突破，自2012年正式诞生后，短短8年后就获得了诺贝尔奖的认可，去年年底，首款基于CRISPR的基因编辑疗法获得FDA批准上市，用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血，从而开启了遗传疾病治疗的新篇章。
近几年人工智能领域的飞速发展，有望解除受到自然进化限制的基因编辑器，从而帮助设计出更具适应性、更强大的基因编辑器。
2024年4月22日，AI蛋白质设计公司 Profluent 宣布推出OpenCRISPRTM计划，发布了世界首个开源的人工智能生成基因编辑器——OpenCRISPR-1。
就像基于大语言模型的ChatGPT生成一篇新文章一样，大语言模型也能生成全新的蛋白质。而现在，Profluent 公司展示了一种完全由人工智能从头设计的基因编辑器，并进行了首次成功的人类基因组精确编辑。
为什么老年人容易摔跤？华大等绘制迄今最完整肌肉衰老过程单细胞图谱
随着年龄的增长，很多老年人都会经历突然间的摔倒。年轻人摔一跤可能没什么大碍，但对老年人来说却可能造成严重后果，甚至危及生命。这背后隐藏着老龄化过程中肌肉逐渐退化的问题。
2024年4月22日，杭州华大生命科学研究院联合西班牙庞培法布拉大学、广东药科大学第一附属医院、Altos labs、中国科学院广州生物医药与健康研究院、广州医科大学附属第五医院等国内外研究团队，在国际顶级学术期刊《自然》（Nature）杂志上发布了一个涵盖不同性别和年龄人群的骨骼肌多模态单细胞图谱，为我们揭示了肌肉老化的奥秘，这也是迄今最完整的肌肉衰老过程单细胞图谱。
全球首创！减轻化疗毒副作用，我国学者开发出白血病治疗新方案
4月25日，国际学术期刊《新英格兰医学杂志》发表浙江大学医学院附属第一医院、良渚实验室黄河教授团队科研论文。面向白血病治疗，该团队设计了一种全新的CAR-T细胞治疗序贯异基因造血干细胞移植一体化方案：将细胞免疫治疗和造血干细胞移植完全融合，让一年随访病人的长期生存率达到 68%，而如果按照以往常规的挽救性化疗，生存率只有 20%。这既能让CAR-T细胞持续发挥作用，又能减少化疗药物对人体的毒副作用。
人脐带间充质干细胞治疗糖尿病足部难愈创面临床研究正在招募患者
日前，行业期刊《Research Square》发表了间充质干细胞在老化衰弱症领域的最新研究成果。上海东方医院的研究团队提出：脐带间充质干细胞静脉移植是一种安全有效的治疗衰老虚弱的方法。
研究者设定30例患者按1：1的比例随机分配接受脐带间充质干细胞或匹配的安慰剂，最终证实脐带间充质干细胞在提高老年衰弱患者生活质量、改善机体功能、降低炎性细胞因子水平方面表现突出，疗效安全可靠。